SMA Bilim Kurulu toplantısı bugün gerçekleştirildi. Toplantı sonrası Sağlık Bakanı Fahrettin Koca açıklama yaptı. “Artık iki ilaç tedavi rehberinde” diyen Bakan Koca, şu ifadeleri kullandı:
* “Bugün Spinal Musküler Atrofi Bilim Konseyimiz çok kıymetli bir gündemle toplandı. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi formüllerindeki son gelişmeler ele alındı.
“ŞU ANDA 1024 HASTAMIZ TEDAVİYİ FİYATSIZ OLARAK ALIYOR”
* Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık münasebetiyle hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin %90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk.
* 2016 yılında Nusinersen etken unsurlu ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin çabucak ardından ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek formda Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza fiyatsız olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi fiyatsız olarak alıyor.
* Vakit içerisinde bilimsel bilgiler bu tedavinin daha aktif olması için mümkün olan en erken vakitte uygulanmasının gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan periyodunda hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi önemlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak biçimde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programını başlattık.
NUSİNERSEN, RİSDİPLAM VE ZOLGENSMA AÇIKLAMASI
* Bu kapsamda bugüne kadar 753.350 Bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği doktorlarınca tespit edilenlere en kısa müddette tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında teşhis alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde birinci 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız %100 olarak gerçekleşti.
* SMA konusundaki bilimsel gelişmeler yalnızca tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda değerli gelişmeler oldu. Bilim Heyetimizle birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik.
* Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan evvel evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması fiyatsız olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.
* Birinci ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve bilgilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen başka ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Konseyimiz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken unsurlu ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm bilgiler de izlenmektedir.
“RUHSAT SÜRECİNİ ÖNÜMÜZDEKİ GÜNLERDE SONUÇLANDIRMIŞ OLACAĞIZ”
* Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken unsurlu ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon formunda oral yolla verme imkanı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel datalar değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son kademeye gelinmiştir.
* Bilim heyetimizce yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne biçimde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sıhhat Sistemimizin üzerine düşen tüm ayrıntılar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın aktifliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama temelleri yine gözden geçirilecektir.
* Ayrıyeten hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel bilgileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha evvel de söz edildiği üzere, Bakanlığımız için temel olan Bilim Heyetlerimizin değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin vereceği ziyanlardan korunmasıdır. Bu manada ismi geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel datalar, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda önemli çekinceler oluşmuştur.
“SMA YARDIM KAMPANYALARININ HİÇBİRİSİNE BAKANLIK OLARAK ONAY VERMEDİĞİMİZİN BİLİNMESİNİ İSTERİZ”
* İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına temel teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu bilgilerin yer aldığı bilimsel yayın çok itibarlı bir bilimsel mecmuadan kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen teneffüs aygıtına bağımlı Tip1 ve kimi Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması kıymetine, yurt dışında birtakım tabipler tarafından muhakkak kimi ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır.
* Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin aktifliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara yarar göstermediği bilinmektedir. Lakin semptom gösteren, hatta aygıta bağlı ve tedaviden hiçbir yarar görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır.
* Hatta onayımız dışında, bu cins kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve fayda görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza müracaat yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.
* Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza ek bir yarar sağlayabileceği ihtimalini göz gerisi etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir müracaatları olmamasına karşın görüşülmüş ve bilimsel delilleri temin edilerek Bilim Konseyimize bu bilgiler yine sunulmuştur. Bilim heyetimizce yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin başka tedavilere üstünlüğünü gösteren mukayeseli bir bilimsel çalışmanın hala bulunmadığı görülmüştür.
“AİLELERİMİZİN UMUDUNUN TİCARİ GAYELERE ALET EDİLMESİNE İSTEK GÖSTERMEYECEĞİZ”
* Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan tesirler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın vakitte kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Konseyimiz tarafından yakından takip edilmektedir. Lakin, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde öteki ilaçlara misal aktifliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır.
* Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek ömür bilgileri talep edilerek yeni bir kıymetlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Şuramız en kısa müddette bu değerlendirmeyi yapacaktır.
* SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son basamağa gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya temel hiçbir teşebbüste bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve inançlı uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece kıymetlidir.
* SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sıhhat hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz.
* Bilhassa belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline şimdiye kadar müsaade vermediğimiz üzere bundan sonra da müsaade vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari emellere alet edilmesine istek göstermeyeceğiz. Daha evvel çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına müsaade vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu pozisyonumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Fakat bilimsel delille aktifliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.”